欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血,对于无法接受其他疗法的患者来说

作者: 今日推荐  发布:2020-01-24

这些初步的中期成果在我们看来非常积极。雷根斯堡大学医院主导这项研究的塞利姆乔尔巴哲奥卢教授说,对于无法接受其他疗法的患者来说,这种疗法意味着治愈一种可怕疾病。

研究小组负责人、英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾洛·弗尔—巴奇教授表示,这将是基因治疗技术的一个新起点。

本项研究中,研究人员采用了由弗特克斯生物制药公司和CRISPR治疗公司联合开发的CTX001基因编辑疗法。他们先从患者体内提取造血干细胞,在实验室编辑有关基因后,把患者骨髓中有基因缺陷的干细胞杀死,再将基因编辑过的干细胞输回患者体内,让其生成正常的血细胞。

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型地中海贫血是一种遗传性血液病,患者体内血红蛋白异常,红细胞无法向身体输送足够氧气。造血干细胞移植是目前临床唯一有效的疗法,但找到合适的捐赠者并不容易。如果没有合适的捐赠者或有其他风险,患者往往只能靠定期输血维持生命,而输血也可能导致严重并发症甚至死亡。

据新华社伦敦5月8日电5月8日是“世界地中海贫血日”。欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血,这种遗传性血液疾病也因此成为欧洲第一种利用基因编辑技术治疗的人类疾病。

新华社柏林11月23日电德国雷根斯堡大学医院日前发布新闻公报说,该院首次利用俗称基因剪刀的基因编辑技术治疗了一名型地中海贫血患者,并取得阶段性成果。

β型地中海贫血患者体内的血红蛋白在婴儿时期数量充足,长大后则被抑制,而缺乏血红蛋白将会引发骨质疏松、贫血、生长缓慢和呼吸不畅。造血干细胞移植是目前临床上唯一能够根治地中海贫血的方法,但找到相匹配的异体捐赠者较难,而且所需费用昂贵。

公报说,这是全球第一个接受CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗的型地中海贫血病例。患者是一名20岁女性,她在治疗前平均每年需要输血16次,9个月前接受治疗后一直无需接受输血且血液指标正常。

这项试验将由总部位于瑞士的CRISPR治疗公司实施。据该公司网站介绍,研究人员将提取患者的一些干细胞,在实验室对干细胞的基因突变区域进行修复,被编辑过的干细胞随后被移植回患者体内,帮助患者产生健康的血红蛋白。按计划,临床试验将在2018年年内完成。

雷根斯堡大学医院研究人员说,除型地中海贫血外,他们还将用基因编辑疗法治疗血红蛋白异常导致的另一种遗传性血液病镰状细胞病。4个月前在美国接受基因剪刀治疗的一名女患者病况已有所改善。

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据介绍,这是一项国际临床研究的一部分。美国、加拿大和欧洲的6个研究中心共计划招募45名型地中海贫血患者,并在治疗后随访两年以上。

作者:张毅荣 来源: 新华网 发布时间:2019/11/24 10:02:45 选择字号:小 中 大 “基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现

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