中 大 镰状细胞新药前景喜人,我为镰状细胞病人做过治疗

作者: 环球独家  发布:2020-05-06

作者:谷双双 来源: 中国科学报 发布时间:2019/6/18 9:34:05 选择字号:小 中 大 镰状细胞新药前景喜人

澳门新葡新京官方网站,智通财经APP获悉,诺华制药(NVS.US)宣布,用于治疗镰状细胞疾病的新药物Adakveo获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,并有望在未来几周内上市。在获得FDA批准之前,一项涉及198名镰状细胞患者、为期52周的临床试验显示,每4周静脉注射一次该药,患者的疼痛次数减少了45%。证明使用该药物治疗可以显著减少镰状细胞患者的疼痛。在实验中,McEver开发了一种抗体来阻断P-选择素的作用,该选择素被认为是引起镰状细胞病人疼痛的始作俑者。为探索临床应用,McEver帮助创建了一家位于俄克拉荷马州的生物技术公司Selexys,该公司对抗体进行了微调,并开发出一种实验性药物。基于上述试验结果,诺华制药收购了Selexys公司及其药物——Adakveo 。镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合,扭曲变形成镰状。这些细胞堆积在血管内,导致炎症和难以忍受的疼痛。在某些情况下会导致器官损伤、中风甚至死亡。该疾病在非洲血统中最为常见。据卫生当局估计,全球有100万以上的人患有镰状细胞病,其中就有约10万美国人。“我为镰状细胞病人做过治疗,他们十分痛苦,”血液学家兼OMRF研究副总裁McEver表示,“每个医生、每个科学家都有一个梦想,就是为病人做一些事情。”

本报讯 镰状细胞性贫血病影响着超过10万美国人的健康,在全球则有数百万患者。这种遗传性疾病会导致红细胞出现黏稠、畸形的形态,从而阻止红细胞将氧气顺利输送到体内。

STAT报道称,一种名为voxelotor的新药物可能会改变这种状况。在第三阶段的临床试验中,与安慰剂相比,它提高了血红蛋白水平。尽管有些专家认为这一新药治疗效果慢,但该药物的研发公司表示,如果获得美国食品药品监督管理局批准,它将帮助患者降低中风和器官衰竭的风险。

《中国科学报》 (2019-06-18 第2版 国际)

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